GADOR CONTINÚA TRABAJANDO EN EL DESARROLLO DE TRATAMIENTOS DE EXCELENCIA PARA ALGUNAS DE LAS ENFERMEDADES POCO FRECUENTES (EPOF), FACILITANDO UN MAYOR ACCESO A TRATAMIENTOS PARA PATOLOGÍAS CRÓNICAS ESPECIALES COMO: ENFERMEDAD DE FABRY, POLIQUISTOSIS RENAL AUTOSÓMICA DOMINANTE, ESCLEROSIS MÚLTIPLE, FIBROSIS QUÍSTICA, ENFERMEDAD DE GAUCHER Y ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME).
Estos desarrollos reflejan el compromiso del laboratorio con la investigación y producción de medicamentos innovadores para enfermedades poco frecuentes, mejorando la accesibilidad y calidad de vida de los pacientes.
Atrofia Muscular Espinal (AME)
El último lanzamiento de la empresa argentina farmacéutica fue hace 4 meses cuando se incorporó una nueva tecnología para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME), un trastorno neuromuscular hereditario que afecta las motoneuronas de la médula espinal. Estas son un tipo de células del sistema nervioso que permite a las personas moverse, hablar, tragar y respirar transmitiendo órdenes desde el cerebro hacia los músculos que llevan a cabo estas funciones. La afectación de estas motoneuronas genera un cuadro que presenta debilidad muscular progresiva y pérdida de la capacidad motora y respiratoria. El oligonucleótido, la nueva tecnología incorporada por Gador, es la primera formulación de su tipo producida en el país. Es una opción terapéutica segura y efectiva ya que mejoraría significativamente la calidad de vida de quienes padecen esta enfermedad genética, tanto en niños como en adultos.
Este compromiso con la excelencia y con la inversión constante son valores que distinguen al laboratorio desde hace más de 80 años. Un paso importante hacia el tratamiento integral de la AME en el país, ofreciendo una mayor accesibilidad y una solución de producción nacional para una enfermedad que afecta aproximadamente a 1 de cada 6.000 a 10.000 personas.
Enfermedad de Fabry (EF)
Gador fue el primer laboratorio argentino en producir hace un año un medicamento oral para pacientes con enfermedad de Fabry. Indicado para pacientes a partir de los 12 años, se administra por vía oral en días alternos, lo que supone una diferencia significativa respecto a los tratamientos tradicionales de reemplazo enzimático, que implican procedimientos invasivos endovenosos cada 2 semanas. Este enfoque no solo reduce los costos para el sistema de salud, sino que también evita la formación de anticuerpos que pueden limitar la eficacia a largo plazo.
Respaldado por la evidencia científica requerida para su aprobación por las agencias regulatorias de Estados Unidos (FDA) y Europa (EMA), este medicamento ha demostrado su eficacia en estudios publicados en el New England Journal of Medicine.
Fibrosis Quística FQ
Recientemente Gador desarrolló el primer modulador en forma de granulado para administración oral para la Fibrosis Quística, otro gran avance para el tratamiento de esta enfermedad poco frecuente. También fueron presentados los resultados de los estudios llevados a cabo en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez liderado por el Dr. Alejandro Teper, jefe del Centro Respiratorio de la institución (MN: 58664) y en el Hospital Garrahan, por el Dr. Claudio Castaños, jefe del Servicio en Neumología Pediátrica (MN: 78503). El objetivo fue evaluar el impacto en vida real del uso de la formulación genérica de la triple terapia de Gador en pacientes con fibrosis quística mayores a 6 años, que tuvieran variantes respondedoras y no hubieran recibido previamente tratamiento con moduladores del CFTR. Entre las principales conclusiones de ambos estudios se destaca que los pacientes tratados con la triple terapia genérica tuvieron mejoras significativas en la función pulmonar, estado nutricional y calidad de vida, además de una reducción en las exacerbaciones respiratorias y disminución de niveles de cloro en el sudor. Este tratamiento fue bien tolerado, consolidándose como una opción terapéutica para pacientes en Argentina.
Además, Gador fue seleccionado a través de una licitación pública del Estado Nacional para proveer las terapias moduladoras del CFTR contribuyendo a una importante mejoría clínica y disminuyendo en forma efectiva el avance de la patología pulmonar y nutricional. Gracias a esto hoy las personas con FQ en Argentina pueden contar con estas terapias altamente efectivas.
Enfermedad de Gaucher
La enfermedad de Gaucher es un trastorno genético hereditario, de evolución crónica y progresiva, que afecta aproximadamente a una de cada 40 a 100 mil personas en la población general. Se origina por una alteración en la función de la enzima glucocerebrosidasa, lo que provoca la acumulación de lípidos en diversos órganos como el hígado, el bazo, los pulmones y los huesos.
En el futuro, la detección de esta enfermedad podría realizarse a través de pruebas de cribado neonatal, permitiendo iniciar el tratamiento de manera temprana y evitando el daño orgánico causado por la infiltración celular.
La poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD)
La poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD) es una enfermedad hereditaria que forma quistes en los riñones y otros órganos. Se asocia con hipertensión, aneurismas y problemas cardiovasculares. Es la enfermedad renal hereditaria más frecuente y la sexta causa de ingreso a diálisis en Argentina. Se diagnostica por antecedentes familiares, estudios por imágenes o test genéticos.
