LOS RESULTADOS PRESENTADOS EN EL WORLD SYMPOSIUM 2026 REFUERZAN EL VALOR DE LA TERAPIA ORAL PARA LA ENFERMEDAD DE FABRY, DEMOSTRANDO BENEFICIOS A NIVEL RENAL Y CARDÍACO, ADEMÁS DE UNA REDUCCIÓN SIGNIFICATIVA DE EVENTOS CEREBROVASCULARES
En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF), el laboratorio Gador comparte información científica más reciente sobre el tratamiento oral indicado para la enfermedad de Fabry, una enfermedad genética poco frecuente que se estima afecta entre 1.200 y 1.500 personas en Argentina.
La enfermedad de Fabry es un trastorno genético causado por la deficiencia de una enzima clave para la degradación de ciertos lípidos. Su alteración provoca acumulación progresiva en distintos órganos, principalmente en el sistema nervioso, corazón y riñón, pudiendo generar complicaciones graves si no se trata oportunamente.
Avances presentados en el WORLD Symposium 2026
Durante el último WORLD Symposium, realizado en San Diego (EE. UU.), se presentaron nuevos datos clínicos y de vida real sobre los beneficios de la terapia oral para pacientes con enfermedad de Fabry con variantes genéticas tratables.
Datos del registro internacional followME mostraron que, en 73 pacientes tratados durante más de cuatro años en promedio, la función cardíaca y renal se mantuvo estable en condiciones de vida real, sin nuevas alertas de seguridad. Otro análisis que comparó la terapia oral con terapias intravenosas evidenció resultados que, en distintos parámetros del corazón, el riñón y el riesgo de complicaciones asociadas a la enfermedad, tendieron a ser favorables para el tratamiento oral, aportando información útil para la toma de decisiones médicas.
Un seguimiento de cinco años en 156 pacientes dentro del mismo registro followME mostró estabilidad sostenida tanto en indicadores cardíacos como renales, reforzando la efectividad a largo plazo en la vida real.
Asimismo, un análisis comparativo en pacientes que no habían recibido tratamiento previo mostró menos eventos clínicos asociados con la enfermedad de Fabry en quienes recibieron terapia oral frente a las terapias intravenosas, con una reducción significativa de los eventos cerebrovasculares.
Finalmente, se presentó el estudio pediátrico ASPIRE II, actualmente en curso, que evalúa una formulación oral adaptada a niños de entre 2 y 12 años, con el objetivo de confirmar su seguridad, dosis adecuada y eficacia, ampliando así las opciones terapéuticas para la población infantil.
“La evidencia presentada en el WORLD Symposium 2026 refuerza el valor de la terapia oral en la enfermedad de Fabry, con datos consistentes que muestran estabilidad cardíaca y renal a largo plazo, un perfil de seguridad favorable y resultados alentadores frente a terapias intravenosas, ampliando además su proyección hacia la población pediátrica”, explica Dr. Fernando Perretta – Médico Nefrólogo (MN 102.695)
Gador fue el primer laboratorio argentino en desarrollar un tratamiento oral para la enfermedad de Fabry, un hito que refleja su apuesta por la innovación y por el desarrollo de terapias que no solo mejoran la calidad de vida de los pacientes, sino que también impactan en la evolución de enfermedades crónicas de origen genético.
Compromiso con el acceso y la innovación en Argentina
Gador continúa trabajando en el desarrollo de tratamientos de excelencia para algunas de las enfermedades poco frecuentes (EPOF), facilitando un mayor acceso a tratamientos para patologías crónicas especiales como: enfermedad de Fabry, Poliquistosis Renal Autosómica Dominante, Enfermedad de Gaucher, Esclerosis múltiple, Fibrosis Quística, y Atrofia Muscular Espinal (AME).
Estos desarrollos reflejan el compromiso del laboratorio con la investigación y producción de medicamentos innovadores para enfermedades poco frecuentes, mejorando la accesibilidad y calidad de vida de los pacientes.
